中國系統性硬化癥診治指南從篩查、評估到靶向治療2026

中國系統性硬化癥診治指南從篩查、評估到靶向治療Contents目錄早期篩查與評估疾病量化與分層主要器官受累治療全程管理與隨訪早期篩查與評估010203ILD篩查首選胸部HRCTPAH篩查需聯合多種手段篩查后需定期動態監測確診SSc后，應盡早采用胸部高分辨率CT（HRCT）篩查間質性肺病，不推薦用胸部X線片替代。基線期需同步完成肺功能檢查，包括通氣和彌散功能，以評估肺部受累程度。肺動脈高壓篩查推薦使用超聲心動圖，并結合肺功能、BNP/NT-proBNP及DETECT算法進行風險評估。若疑診PAH，應盡早行右心導管檢查明確診斷，避免延誤治療。對于確診SSc-ILD或進展高風險患者，前3-5年內每3-6個月復查肺功能，每6-12個月復查HRCT。PAH高危人群應定期隨訪，結合WHO功能分級、6分鐘步行距離等指標評估風險變化。確診后盡早篩查010203ILD篩查首選HRCT指南明確推薦胸部高分辨率CT（HRCT）作為系統性硬化癥相關ILD的首選篩查手段，因其能清晰顯示早期肺間質改變，而胸部X線片敏感性不足，不應替代使用。HRCT是ILD篩查的首選影像學方法確診SSc后，基線期應同步進行肺功能檢查，包括通氣功能和彌散功能檢測，以全面評估肺部基礎狀態，為后續動態監測肺功能下降提供對比依據。基線期需同步完成肺功能檢查對于確診SSc-ILD或進展高風險患者，建議前3-5年內每3-6個月復查肺功能，每6-12個月復查HRCT，以便早期發現進展征象，及時調整治療方案。高風險患者需規律復查HRCT和肺功能PAH篩查用超聲超聲心動圖是PAH篩查首選工具結合多項指標提升風險評估準確性疑診PAH者需右心導管確診指南推薦使用超聲心動圖作為SSc患者肺動脈高壓的初篩手段，因其無創、便捷，可評估右心結構和肺動脈壓力，早期發現隱匿性PAH，為后續干預贏得時間。超聲心動圖需聯合肺功能、BNP/NT-proBNP及DETECT算法進行綜合風險評估，提高篩查特異性和敏感性，避免漏診或誤診，實現精準分層管理。對于超聲心動圖提示PAH可能或高風險患者，應盡早行右心導管檢查以明確診斷，這是診斷PAH的金標準，指導后續靶向治療策略的選擇與調整。疾病量化與分層動態評估病情進展改良Rodnan皮膚評分動態評估EUSTAR-AI與SCTC-AI綜合活動度評估量化評估指導治療調整與隨訪指南推薦采用mRSS評估皮膚硬化活動性，動態監測皮膚受累程度變化。定期評分可判斷病情是否進展，為調整免疫抑制劑或靶向治療提供客觀依據，尤其適用于彌漫型SSc患者。除皮膚評分外，可結合EUSTAR-AI和SCTC-AI綜合判斷疾病活動度。這些工具整合多器官指標，量化整體炎癥和纖維化狀態，有助于識別隱匿進展，指導分層治療決策。量化評估的核心意義在于動態判斷病情進展，為免疫抑制、抗纖維化或靶向治療調整提供依據。皮膚、肺、血管和內臟受累常不同步，需定期復查肺功能、HRCT和超聲心動圖，實現精準全程管理。01皮膚硬化用mRSS改良Rodnan皮膚評分（mRSS）通過觸診14個部位皮膚厚度，量化評分0-3分，總分51分。指南推薦作為評估皮膚硬化活動性的標準方法，動態監測可判斷病情進展方向，為治療決策提供客觀依據。mRSS是評估皮膚硬化活動性的核心工具02單用mRSS存在局限性，指南建議聯合EUSTAR-AI或SCTC-AI等復合評分工具，整合皮膚、關節、血管等多系統表現。綜合評估能更準確識別活動性，避免因局部皮膚評分波動而誤判整體病情。mRSS需結合綜合指標判斷疾病活動度03根據mRSS評分變化趨勢，醫生可判斷免疫抑制、抗纖維化或靶向藥物療效。mRSS持續升高提示疾病進展，需升級治療（如加用利妥昔單抗或托珠單抗）；穩定或下降則支持維持當前方案。mRSS動態變化指導免疫及靶向治療調整01.02.03.根據疾病亞型、病程及皮膚硬化程度，推薦甲氨蝶呤作為一線免疫抑制劑，難治者可選用嗎替麥考酚酯或利妥昔單抗；雷諾現象首選二氫吡啶類鈣通道阻滯劑，指潰瘍時加用PDE5抑制劑或波生坦。SSc-ILD兼顧炎癥與纖維化，一線推薦MMF和CTX，難治者用利妥昔單抗；抗纖維化首選尼達尼布。PAH按ESC/ERS三分層模型，中高風險患者起始聯合靶向治療，并定期評估是否達標低危狀態。腎危象確診后立即使用短效ACEI如卡托普利，禁忌時用ARB；原發心肌受累需結合心臟MRI評估炎癥后再決定免疫抑制；胃腸道受累治療應結合全身免疫炎癥活動綜合判斷，不單獨依賴免疫抑制藥物。皮膚與血管病變分層治療ILD與PAH分層治療腎心胃腸受累分層處理按受累分層治療主要器官受累治療指南推薦MMF和CTX作為SSc-ILD一線免疫抑制劑，難治性患者可考慮利妥昔單抗；早期炎癥性ILD可考慮托珠單抗，糖皮質激素需根據分型謹慎使用最低有效劑量。免疫抑制治療選擇尼達尼布被推薦用于減緩肺功能下降，不能耐受者可考慮吡非尼酮或那米司特。若進展為進行性肺纖維化（PPF），應在調整免疫抑制基礎上聯合抗纖維化藥物，首選尼達尼布。抗纖維化藥物應用治療需同時關注炎癥和纖維化，根據ILD分型和進展風險動態調整方案。前3-5年內每3-6個月復查肺功能，每6-12個月復查HRCT，以判斷療效并決定是否升級治療。動態評估與治療調整ILD抗炎抗纖維化010203指南推薦診斷SSc-PAH時使用ESC/ERS三分層模型，依據WHO心功能分級、6分鐘步行距離及BNP/NT-proBNP等指標，將患者分為低、中、高風險，為后續精準治療奠定基礎。對于中、高風險SSc-PAH患者，指南明確推薦起始即采用聯合靶向治療策略，以更有效降低肺動脈壓力、改善右心功能，延緩疾病進展并提高生存率。隨訪需結合WHO心功能分級、6分鐘步行距離和BNP/NT-proBNP等指標，持續評估患者是否達到并維持低危狀態，以此指導治療調整，實現長期穩定管理。初始風險分層采用ESC/ERS三分層模型中高風險患者起始聯合靶向治療隨訪中動態評估維持低危狀態PAH風險分層聯合123腎危象首選ACEI硬皮病腎危象一旦確診，應盡早使用短效ACEI（如卡托普利）控制血壓，以快速阻斷腎素-血管緊張素系統激活，防止腎功能進一步惡化，同時需密切監測血壓避免過度降壓。使用ACEI控制腎危象時，必須避免血壓過低導致腎灌注不足，加重腎損傷。應個體化調整劑量，維持收縮壓在110-130mmHg，并定期監測尿量和肌酐變化，確保安全有效。若ACEI禁忌或不能耐受，可選用ARB替代治療。合并微血管病性溶血性貧血時，提示病情危重，需及時評估血漿置換，以清除自身抗體和炎癥介質，改善預后。確診后盡快使用短效ACEI如卡托普利治療中須嚴格避免低血壓ACEI禁忌或無效時考慮ARB或血漿置換全程管理與隨訪確診SSc后應盡早完成肺部及心肺血管篩查。ILD首選胸部HRCT，不推薦X線片；PAH首選超聲心動圖，結合BNP/NT-proBNP及DETECT算法評估風險，疑診者行右心導管確診。硬皮病腎危象一旦確診，應盡快使用ACEI，首選短效卡托普利控制血壓，避免低血壓。若ACEI禁忌可考慮ARB替代，合并微血管病性溶血性貧血時可考慮血漿置換。胃腸道受累時免疫抑制藥物療效尚不明確，治療應結合全身免疫炎癥活動及多器官受累情況綜合判斷，而非單純針對胃腸癥狀，需個體化評估后再決定是否使用免疫抑制劑。ILD與PAH的早期篩查硬皮病腎危象的及時處理胃腸道受累的綜合管理肺心腎胃腸關注010203定期器官篩查與評估動態量化疾病進展分層治療與隨訪調整確診后盡早啟動肺部和心肺血管篩查，包括胸部HRCT、肺功能、超聲心動圖等，前3-5年內每3-6個月復查肺功能，每6-12個月復查HRCT，確保隱匿進展被及時捕捉。采用改良Rodnan皮膚評分、EUSTAR-AI等工具持續評估皮膚、肺、血管及內臟受累活動性，為免疫抑制、抗纖維化或靶向治療的調整提供客觀依據，防止治療滯后。根據皮膚硬化、ILD、PAH、腎危象等不同器官受累程度及風險分層，制定個體化方案，并在隨訪中結合WHO心功能分級、BNP等指標，確保患者持續維持低危狀態，改善長期預后。建立長期隨訪路徑指南推薦使用2013年ACR/EULAR分類標準早期診斷SSc，確診后盡早完成肺部和心肺血管受累篩查。ILD首選胸部HRCT，PAH篩查推薦超聲心動圖，必要時行右心導管檢查明確診斷。SSc病情進展不均衡，指南推薦采用改良Rodnan皮膚評分（mRSS）評估皮膚硬化，結合EUST